Генетическое целеполагание

Нобелевская неделя-2007 началась, как всегда, с объявления наград в номинации «Медицина и физиология». Нобелевский комитет объявил вчера имена новых лауреатов. 10 млн. шведских крон (1,542 млн. долл.) разделят между собой американцы Марио Капекки (1937 г.р., Гарвардский университет, США), Оливер Смитис (1925 г.р., Оксфордский университет, Великобритания) и британец Мартин Эванс (1945 г.р., Кардиффский университет, Великобритания).

Главная в мире научная награда присуждена этим людям за открытия в области стволовых клеток, если точнее – «за исследования основ введения специфических генетических модификаций в организмы мышей путем использования эмбриональных стволовых клеток». Их работа привела к созданию мощной технологии нацеленного воздействия на гены (gene targeting), которая сегодня используется практически во всех областях биомедицины – от фундаментальных исследований до создания новых методов лечения.

Первое сообщение об осуществлении gene targeting появилось в 1989 году, но ему предшествовали долгие и не всегда удачные эксперименты. Капекки и Смитис разрабатывали методику внедрения генов в клетку, в то время как Эванс приходил к открытию эмбриональных стволовых клеток, которые впоследствии могут развиться в клетки любой ткани (костной, мышечной, нервной и т.д.), что само по себе достойно Нобелевской премии. Успех к исследователям пришел, когда обе эти идеи были соединены ими вместе: стволовые клетки оказались великолепным транспортным средством для внесения новых генов в мышиный геном.

Эти работы продлились сравнительно недолго – с 1986 по 1989 год. Сегодня на их основе возможно вводить нужные мутации в любые клетки или органы как во время развития организма, так и взрослым особям. Чаще всего gene targeting используется для инактивации, то есть выключения определенного гена. Таким образом, исследователи могут узнать, какова его функция. Можно заражать мышей определенными болезнями, а это означает, что в будущем можно будет лечить людей, которые этими недугами страдают. Вообще же сегодня эта методика используется в таком множестве биотехнологических исследований, что их невозможно перечислить даже в очень большой газетной статье. Фактически технология gene targeting открыла новую эру в биомедицине, реализация ее потенциальных возможностей продлится еще многие и многие десятилетия.