Современная медицина обречена на застой без генетических манипуляций

Уже год, как в некоторых странах разрешено редактирование геномов человеческих эмбрионов. Фото Depositphotos/PhotoXPress.ru

Скоро век, как увидела свет книга Олдоса Хаксли «Новый смелый мир», в которой людей разных каст выращивали в колбах‑инкубаторах. Идея была затем визуализирована в кинотрилогии «Матрица». И мало кто сегодня подозревает, что ученые в тиши своих лабораторий активно работают над созданием разного рода химер‑гибридов, частью которых являются фрагменты человеческих тканей…

В истории человечества долго доминировали запреты и анафемы. Хороший пример – история рождения анатомии, без знания которой невозможно себе представить биологию и медицину. Адепты одной из религий и сегодня не разрешают вскрывать своих усопших. Им вторят законодатели, запрещающие ученым манипулирование человеческими эмбрионами, не позволяя переступать красную черту в 14 дней. Но гораздо больше людей погибают в силу недопуска терапий в клиники, хотя и здесь наметились определенные подвижки.

Малозамеченным осталось сообщение, пришедшее из Японии, где чиновники Министерства образования и науки разрешили специалистам Токийского и Стэнфордского университетов пройти «до конца», поддерживая развитие гибридного эмбриона крысы с подсадкой в него человеческих клеток. Статья в журнале Nature называлась «Межвидовой органогенез аутологичных функциональных островков» (2017). Речь шла о выделении островков клеток, вырабатывающих инсулин, которые затем переносили в диабетическую мышь, чем излечили ее. (Интересно, что будут говорить защитники межвидовой борьбы.) Во втором случае клетки человека внесли в зародыш свиньи. В начале октября 2018 года в той же Японии было разрешено редактировать геном человеческих эмбрионов.

СМИ сообщали о начале лечения слепых людей с помощью генетического редактирования. Светочувствительный слой сетчатки – фоторецепторы в виде палочек и колбочек – погружен на самом ее дне в совокупность пигментных клеток. Проблема заключается в том, что при мутации гена RPE (Retinal Pigment Epithelium) темный эпителий воспаляется, что приводит к гибели клеток, улавливающих свет и генерирующих зрительные импульсы, поступающие в мозг. Подобное состояние получило название врожденного амавроза (от греч. «маврос» – темный, черный).

Предложено исправлять его с помощью редактирования генов. В клиническом испытании приняли участие 20 человек, 18 из которых прозрели в результате переноса гена с помощью AAV (аденоассоциированного вируса), который тоже может вызывать воспаление.

Другой пример связан с исправлением врожденного иммунодефицита, возникающего в результате мутаций в гене белкового рецептора интерлейкина‑2 (IL2). У мальчиков, родившихся с выключенным геном рецептора IL2, локализующимся в женской половой хромосоме Х (икс), «включения» иммунитета не происходит (сцепление с полом делает врожденный иммунодефицит сходным с дальтонизмом и гемофилией, а также одной из форм умственной отсталости). «Медицинский журнал Новой Англии» (NEJM) опубликовал статью гематологов университета штата Теннеси в г. Мемфис, которые с помощью генетически модифицированного ВИЧ внесли в клетки костного мозга, являющегося органом кроветворения, нормальный ген восьми детям, избавив их от жизни в стерильном боксе.

Законодателей‑запретителей можно понять, поскольку никто пока не знает, кто будет платить за дорогие терапии. Американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) уже одобрило применение двух химерных терапий – Kimriah и Yescarta – для лечения нескольких заболеваний крови. В первом случае применение клеток с протеиновыми химерами помогло 83% принявшим участие в испытаниях. Во втором – чуть больше трети. В первом случае на каждого пациента ушло 475 тыс. долл., во втором – 373 тыс. Естественно, что такие траты могли себе позволить только спонсоры, государственная система медстрахования категорически отказалась участвовать.

Так что пока биоинженерам и технологам придется сдерживать свои исследовательские инстинкты. Но они уверяют, что разрешение более широкого применения их продуктов расширит производство и снизит цены. Ген‑редакторы же и создатели межвидовых гибридов говорят, что проблемы можно и нужно решать совсем иными способами.