Иммунитет теперь можно прививать

Команда британских медиков из крупной лондонской клиники Great Ormond Street Hospital заявила на прошлой неделе о полном излечении младенца, родившегося без иммунной системы. Это первый удачный случай использования генной терапии в борьбе с генетическими заболеваниями.

В данном случае речь идет о так называемом тяжелом комбинированном иммунодефиците (SCID), редком (один случай на 50-100 тысяч человек) и смертельном заболевании, которое вызывается мутацией одного гена и приводит к полной потере иммунитета. Дети, рождающиеся с таким геном, с первого момента своего существования оказываются беззащитными перед множеством инфекций. Журналисты прозвали их "baby in a bubble" (ребенок в пузыре), так как всю свою недолгую жизнь они вынуждены проводить в совершенно стерильных условиях.

Полуторагодовалый Рис Эванс, родившийся со SCID, был фактически обречен. Он был полностью лишен контактов со сверстниками и большую часть своих восемнадцати месяцев провел в больницах. Когда он попал в лондонскую клинику, он страдал от жестокой пневмонии, с которой врачи никак не могли справиться. Обычно SCID лечится трансплантацией спинного мозга, но в данном случае для ребенка не было донора.

Можно понять мучения матери, согласившейся на операцию, которая и вообще-то очень большая редкость, а главное, никогда еще не приводила к успеху в Британии. Известно всего лишь два случая удачного излечения - во Франции два года назад. Так что это был ее последний шанс.

Операция, грубо говоря, свелась к тому, что у мальчика взяли немного спинного мозга, добавили к нему правильно работающую версию гена-мутанта, вызвавшего болезнь, а потом вернули спинной мозг на место. К радости врачей и матери, правильный ген заработал как надо и вскоре мальчик полностью выздоровел. Сейчас это совершенно нормальный ребенок, очень активный, контактный. По словам его матери Мэри Эванс, он чуть ли не все время проводит на свежем воздухе со сверстниками, словно добирает то, чего был лишен первые полтора года своей жизни.

Замена "испорченного" гена "работающим" - лишь один из геннотерапевтических приемов, но и он может сулить настоящие чудеса, и излечение от врожденного иммунодефицита - только одно из них. Главные проблемы здесь - чисто технические. Операция, совершаемая на клеточном уровне, чрезвычайно сложна, именно поэтому так мало зафиксировано случаев успешного излечения. Однако доктор Адриан Трешер, руководивший операцией над спинным мозгом Риса Эванса, не считает успех своей команды случайным. Он убежден, что его команда способна справиться со всеми техническими проблемами, и уже готовится к новым операциям.

Если это действительно не случайность, то можно считать, что пройден еще один порожек к совершенно новой медицине, о которой столько говорят в последние годы, - медицине с новыми лекарствами, с новыми подходами и, по всей видимости, с небывалыми доселе возможностями. Лечение генома, трансплантации без отторжения, выращивание новых органов или их частей, победа над болезнью Альцгеймера, раком, сердечно-сосудистыми┘ от всего этого просто дух захватывает.

Мы часто повторяем великую фразу: "Дьявол в подробностях". Любая, самая красивая идея может иметь изъян, не замечаемый с первого взгляда. Он может погубить все на корню и вместо ожидаемого рая сотворить ад. Какие изъяны у будущей медицины, мы можем только подозревать, но это сильнодействующее средство, а любое сильнодействующее средство необходимо принимать с большой осторожностью. Так что ждет ли нас впереди ад, рай или просто немножечко подправленное настоящее, никто с точностью сказать не может. Пока же вот - вылечили безнадежно больного мальчика.