Больной малыш стал заложником коммерческих интересов

Доктор Александр Курмышкин предположил, что отказ в назначении импортного препарата больному ребенку может быть связан с «движением денег». Фото со страницы Александра Курмышкина в Facebook

История эта выглядит странно, и очень хочется, чтобы она закончилась хорошо, а не стала из странной страшной.

У четырехлетнего малыша Марка из Краснодара спинальная мышечная атрофия (СМА) – редкое генетическое заболевание, из-за которого атрофируется мышечная система человека. Его причиной становится мутация гена SMN1, отвечающего за рост и выживаемость двигательных нейронов. При СМА они отмирают каждый день – постепенно больные теряют двигательную активность, а потом это приводит к параличу и удушью.

Представьте, что это происходит с вашим ребенком: на ваших глазах он теряет способность двигаться, начинает задыхаться. И вы узнаете, что есть такие волшебные лекарства, которые могут ему помочь. Невозможно для родителей смириться с тем, что есть, да не про их честь. Если есть, то должны быть и у их ребенка.

В мире существуют три препарата, способных замедлить или остановить течение СМА: спинраза, рисдиплам и золгенсма. Все они зарегистрированы в России (золгенсма – 9 декабря 2021 года). Очень дорогие.

Золгенсму вводят один раз в отличие от других лекарств, которые нужно принимать всю жизнь. Принцип действия золгенсмы основан на том, что она, по сути, заменяет в организме нерабочий ген SMN1 на его копию, благодаря чему нормализуется выработка белка, отвечающего за выживаемость нейронов. Стоит этот препарат 121 млн руб.

На наше бесплатное здравоохранение рассчитывать не приходится. У родителей малыша Марка, обычных людей, таких денег и близко нет. Полтора года назад начался сбор средств на лечение ребенка. Завершить сбор помог фонд экс-мэра Екатеринбурга Евгения Ройзмана, но основная сумма – небольшие переводы обычных граждан со всех концов страны. 31 января требуемая сумма была собрана. Казалось бы, вот он, счастливый конец истории. Но нет.

Негосударственные благотворительные фонды не могут купить препарат для детей со спинальной мышечной атрофией не только из-за законодательных ограничений, связанных с вводом лекарства в гражданский оборот. Ключевая проблема в осложненной из-за COVID-19 трансграничной торговле и стремлении посредников получить финансовую выгоду, поясняет сопредседатель Всероссийского союза пациентов, руководитель Общественного совета по защите прав пациентов при Росздравнадзоре Ян Власов. По его словам, раньше представитель благотворительного фонда имел возможность выехать за границу, покупал по рецепту лекарство и ввозил в Россию. Сейчас трансграничная торговля практически невозможна из-за коронавируса. Кроме того, далеко не все фонды готовы поставлять дорогостоящий препарат без комиссии, размер которой доходит до 25% от суммы сборов. «Это большой бизнес», – напомнил Власов.

Такие лекарства нельзя приобрести самому, даже если есть деньги. И ими лечить имеет право не каждый врач. Разрешение должен дать медицинский консилиум. А консилиум краснодарских врачей отказался назначить малышу Марку золгенсму. Высказывались разные предположения по этому поводу, нередко – что отказы врачебных комиссий по золгенсме связаны с будущим выходом препарата российского производства.

Доктор Александр Курмышкин, который полтора года наблюдает Марка, в прямом эфире «Эха Москвы» предположил, что отказ в назначении препарата может быть связан с «движением денег». «Орфанные болезни – это очень дорого, и за этим следит, к сожалению, не правительство, а определенные коммерческие группировки, которые имеют в правительстве мощное лобби, – заявил он. – Поэтому, когда мы сами собираем деньги и сами управляем, кому какой препарат назначать, исходя из интересов ребенка, а не коммерческой компании, с которой есть договоренность, это сильно меняет их планы. Мы идем навстречу интересам пациентов и перед этим не приходим к ним с поклоном договариваться, сколько процентов перед этим мы должны им дать».

Пишут, что назначение золгенсмы Марку «счел нецелесообразным» фонд «Круг добра», от которого зависит назначение этого препарата. Не хотелось бы плохо думать о фонде, которому пожертвовал свою Нобелевскую премию Дмитрий Муратов. Отказано ребенку в золгенсме, так как в инструкции к ней говорится, что она показана детям до двух лет, а Марку уже три. Но в инструкции не сказано, что после трех лет золгенсма противопоказана. Просто эта возрастная зона еще не исследована.

Препарат может не дать эффекта. Но и вреда, насколько известно, принести не может. Самое главное – его хотят приобрести не на средства бюджета. Это частные средства родителей ребенка. Ответственность будет лежать на них, подписывающих согласие на введение лекарства несовершеннолетнему. Деньги, которые присылали со всей страны, принадлежат только им. Точнее, их малышу.

Эти деньги ни у кого не отнимают. Почему же такая оппозиция? Кому помешает, если маленького Марка будут лечить золгенсмой? А чтобы не создавать прецедента. 25% стоимости препарата в качестве комиссии – хороший куш, особенно если препарат стоит больше миллиона. Никто не хочет зла малышу. Он вообще ни при чем. Ничего личного – просто бизнес.